SMA是一种遗传性疾病，由SMN1基因突变引起，影响运动神经元的存活和功能。SMA的症状包括肌肉无力和萎缩，通常在婴儿或儿童时期开始表现。根据症状的严重程度，SMA分为几种亚型，其中I型是最严重的形式，患者通常无法坐立或站立。